da: ufficio comunicazione ed eventi Unife

Unife protagonista di un nuovo importante passo in avanti nella lotta alla fibrosi cistica. L’Ufficio Marchi e Brevetti degli Stati Uniti ha concesso lo scorso 15 marzo il brevetto per l’utilizzo della molecola Trimetilangelicina (TMA) come correttore del Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), il gene che mutato causa la fibrosi cistica, in cellule epiteliali bronchiali.
I diritti del brevetto appartengono all’Università di Ferrara, all’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona, all’Università di Bari e a Rare Partners, azienda biofarmaceutica senza scopo di lucro che si occupa dello sviluppo di nuove terapie e diagnostici nel campo delle malattie rare, che ha curato la gestione del brevetto. La designazione di TMA come farmaco orfano per il trattamento della fibrosi cistica era già stata concessa a Rare Partners dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel 2013.
Inventori del brevetto sono Roberto Gambari del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie di Unife, Giulio Cabrini del Dipartimento di Patologia e Diagnostica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona e Valeria Casavola del Dipartimento di Bioscienze, Biotecnologie e Biofarmaceutica dell’Università di Bari.
“La fibrosi cistica è una malattia genetica potenzialmente letale – ci spiega Gambari – Nella popolazione dell’Unione europea la sua prevalenza è stimata tra i 7 e i 13 casi su 100.000. Un difetto nel gene CFTR provoca un’anomala produzione di muco che causa infezioni polmonari croniche e ostacola la digestione. Le complicazioni polmonari rappresentano la più grave manifestazione della malattia e la ragione dell’alto tasso di mortalità tra i pazienti. Le ricerche sono iniziate con studi degli effetti di piante medicinali su proteine coinvolte nel processo infiammatorio tipico della fibrosi cistica, finanziate dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC) e dalle delegazioni FFC locali di Ferrara e Bologna”.
“Studiando il meccanismo d’azione della molecola TMA – prosegue Gambari – Valeria Casavola ha dimostrato che essa èanche un potente correttore della proteina CFTR, responsabile della patologia; perciò TMA esercita tre diverse azioni su cellule del sistema respiratorio (tra esse attività antiinfiammatoria), ognuna potenzialmente in grado di migliorare lo stato clinico del paziente”.
Come sottolinea Giulio Cabrini…”gli studi clinici con i correttori di CFTR attualmente disponibili, hanno rivelato che la risposta individuale nei pazienti è variabile. La scoperta di nuovi agenti capaci di correggere la proteina CFTR difettosa, è un passaggio obbligatorio per disporre di farmaci capaci di adattarsi ai singoli pazienti affetti da fibrosi cistica”.
“Per portare una molecola così promettente per la cura dei pazienti affetti da fibrosi cistica dalla fase preclinica al banco della farmacia – conclude Gambari – abbiamo in programma di coinvolgere l’industria farmaceutica. Questo risultato ci incoraggia a sviluppare analoghi strutturali di TMA che possano essere proposti per una terapia personalizzata. Questa attività la stiamo portando avanti grazie alla collaborazione con Adriana Chilin del Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università di Padova”.